Post by vbulletinsetup on Jul 31, 2023 9:52:19 GMT
元件来改变剪接模式[ 16]。顺式作用元件通过招募反式剪接因子来激活或抑制邻近的剪接位点。它们由剪接增强子和消音子组成。当 ASO 与剪接增强子序列碱基配对时，刺激性剪接因子无法与其同源增强子结合位点结合，从而子跳跃。相反，ASO
靶向剪接沉默序列元件，阻断抑制性剪接亚洲手机号码列表因子的结合。结果，沉默元件负向调节剪接位点的剪接激活，导致外显子包含（图2A ②）。Eteplirsen 调节外显子跳跃 [ 17 ]，nusinersen 诱导外显子包含 [ 18]]。在应用部分，我们讨论了这两种剪接调节 ASO 药物，eteplirsen 和 nusinersen。仅限占用的 ASO 还
可以激活内源性细胞监视程序，消除异常 mRNA。当 ASO 作用于前 mRNA 产生具有提前终止密码子 (PTC) 的 mRNA 时，靶标可以通过无义介导的 mRNA 衰减 (NMD) 进行降解 [19]（图2A ③ ）。此外，ASO 可以抑制或